유전자 편집은 유전체 게놈에서 핵산분해 효소를 이용해 인공적으로 특정 유전자를 편집하여 더하거나 빼거나 대체하는 유전공학적 유전자 조작의 일종을 말합니다.
미리 특정하게 조작된 핵산분해 효소가 유전체에서 특정한 DNA 구간을 절단한 후 이를 수리하는 과정에서 원하는 유전자를 빼거나 더하는 방식으로 이루어집니다.
1세대 유전자가위, 징크핑거 뉴클레이즈(ZFNs)
2세대 유전자가위, 탈렌(TALENs)
3세대 유전자가위, 크리스퍼 카스9(CRISPR-Cas9)
◈ 영국 ㅡ유전자 편집 기술로 백혈병 완치(2017.2.21)
영국 데일리메일은 생후 14주만에 어린아이들에게 흔히 나타나는 급성 림프아구 백혈병 진단을 받은 레일라(Layla)가 새로운 치료법으로 치료를 받았고 20개월이 지난 완치 판정을 받았다고 보도했습니다.
레일라는 화학치료를 받고 골수 이식을 시도했지만 성공하지 못했다고 합니다. 이에 런던의 그레이트오몬드스트리트(GreatOrmondStreet, GOS) 병원에서 실험적인 유전자 요법을 시도합니다.
유전자 편집 기술 중 하나였는데 그동안 동물실험에만 사용됐던 것으로 레일라 치료를 위해 처음으로 사람에게 적용할 수 있도록 특별 승인을 받았다고 합니다.
이 치료법은 건강한 기증자에게서 T세포로 알려진 면역 체계 세포를 가져와 백혈병을 이길 수 있는 세포를 편집해 새로운 DNA를 만들어 레일라의 몸 안으로 주입하는 방법이었죠.
의료진은 지난 2015년 치료법을 시도했던 당시에 '거의 완치에 가깝다'고 결과를 밝혔다가 2017년 2월 '완치' 판정을 내렸다. 유전자 편집 기술을 치료법에 적용해 백혈병이 완치된 첫 사례입니다.
◈ 중국 ㅡ유전자 편집 기술로 쌍둥이 여아 출산(2018.11.26)
이번 시험의 목표는 '부모로부터의 HIV 감염 예방'이 아니라 'HIV에 감염된 커플들에게 유사한 운명으로부터 보호될 수 있는 아기를 가질 수 있는 기회를 제공하는 것'이라고 밝혔다고 합니다.
여론조사 결과에 따르면, "대중은 '질병초래변이를 교정하기 위한 배아의 유전체편집'을 지지한다"고 합니다.
2017년 7월 너필드 생명윤리위원회(Nuffield Council on Bioethics; 런던을 중심으로 활동하는 독립 자문위원회)는 319명을 대상으로 한 조사결과를 발표했습니다.
약 70%의 응답자는 '난임 커플에게 출산을 가능케 하는 유전자편집' 또는 '배아의 질병초래변이를 교정하는 유전자편집'을 지지하는 것으로 나타났습니다. 2018년 10월 발표된 4,196명의 중국인들을 대상으로 한 대규모 연구에서도, 비슷한 비율의 응답자들이 '질병회피를 목적으로 하는 유전자변형'을 지지하는 것으로 나타났습니다. 그러나 응답자들은 'IQ나 운동능력 향상과 피부색 변화를 위한 유전자편집'에는 반대했습니다.
◈ 미국 ㅡ 다발골수종ㆍ육종환자 대상 첫 임상사례 (2020.2.10)
미국 임상에서 처음으로 암 환자 치료에 사용된 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집기술이 안전성을 확인했습니다.
미국 펜실베이니아대(유펜) 연구팀은 다발골수종(Multiple Myeloma) 및 육종(Sarcoma) 치료를 위해 크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)을 이용한 임상시험을 실시하고 과학저널 '사이언스'에 연구 논문을 최근 게재했습니다.
크리스퍼를 이용한 논문은 세계 최초입니다.
연구팀에 따르면 60대 3명은 모두 같은 단백질을 만드는 암종양을 가진 환자로 다른 치료법으로는 효과가 없었다고 합니다. 3명의 암 환자가 크리스퍼 유전자 편집을 한 면역 세포를 투여한 결과, 특히 심각한 부작용은 보고되지 않았다고 합니다
가장 우려했던 것은 크리스퍼로 편집한 T세포가 체내에 들어온 때 면역 거부 반응이었습니다.
하지만 면역 거부 반응은 일어나지 않았습니다.
T세포를 각각의 환자에 투여한 결과, T세포는 혈중에 3~9개월간 살아남은 것으로 확인됩니다.
오프 타깃 효과는 의도하지 않은 유전자가 세포 내에서 제거돼 암으로 발전하는 문제와 체내의 건강한 세포를
공격할 위험입니다. 임상에서 다소 변화가 있었지만, 심각한 것은 아니었다고 합니다.
환자들은 임상시험 동안 증상이 안정화하고 그 중 1명은 종양이 작아졌습니다.
그러나 T 세포 투여의 효과는 오래 가지 않았다고 합니다.
1 명이 임상 시험 후 사망하고 2 명은 암이 악화돼 현재 다른 치료를 받고 있다고 합니다.
연구팀은 “이번 임상은 안전성을 확인하기 위한 것으로, 치료효과는 아직 명확하지 않지만 암 면역요법에서
크리스퍼의 실현 가능성을 제시한 연구 성과로 주목하고 있다"고 의미를 뒀다고 합니다.
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